Lék schválený jako první průlomová léčba hlavní příčiny slepoty způsobil, že někteří pacienti se stali obětí osudu, kterému měl zabránit, a vyvolal znepokojení nad svými nepředvídanými vedlejšími účinky.
Pravděpodobný dopad
Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv v únoru schválil (pdf) nový lék Syfovre k léčbě geografické atrofie (makulární degenerace), která může vést ke slepotě. Tento lék byl zpočátku označován za průlom v boji proti tomuto dříve neléčitelnému onemocnění, které postihuje téměř jednoho ze sta Američanů starších 50 let.
„Schválení přípravku Syfovre je nejdůležitější událostí v oftalmologii za posledních více než deset let,“ uvedla tehdy ve svém prohlášení Dr. Eleonora Ladová, vedoucí výzkumná pracovnice studie OAKS sponzorované společností Apellis Pharmaceuticals, Inc., která vyrábí přípravek Syfovre. Zároveň byla v tu dobu ředitelkou klinického výzkumu v oboru oftalmologie na lékařském středisku Dukeovy univerzity.
Nadšení se však změnilo v obavy, když se po uvedení léku na trh objevily případy těžkého zánětu očí a ztráty zraku. The American Society of Retinal Specialists, největší světová organizace se specializací na sítnici, vydala bezpečnostní upozornění poté, co lékaři nahlásili několik případů závažného potenciálně oslepujícího typu zánětu sítnice (ORV), informoval server Biopharma Dive.
U prvních šesti hlášených případů zůstalo pět pacientů slepých na léčené oko a jedna žena po podání přípravku Syfovre do obou očí oslepla úplně. O dalších osmi zatím nepotvrzených případech slepoty na léčené oko kvůli ORV informoval Stat news.
Reakce
V klinických studiích tyto nežádoucí účinky nebyly pozorovány, což vyvolává otázky ohledně bezpečnostního profilu léku.
V reakci na hlášené případy ORV zveřejnil výrobce tiskovou zprávu, v níž uvedl, že nic nenasvědčuje tomu, že by k těmto vzácným, ale závažným nežádoucím účinkům přispěly „léky nebo výrobní problémy“. Apellis neidentifikoval hlavní příčinu, ale potvrdil nejméně sedm případů mezi prvními 68 000 pacienty léčenými od uvedení přípravku Syfovre na trh v únoru.
U více než 23 000 podaných injekcí v rámci klinických studií nebyly podle společnosti Appellis hlášeny žádné takovépřípady. Mezi 3. fází klinických studií a uvedením léku na trh nedošlo k žádným změnám ve složení.
V souvislosti se zprávami o závažném nežádoucím účinku zveřejnila společnost Apellis údaje z rozšířené studie pro přípravek Syfovre, která pozorovala 30 měsíců nepřetržité léčby. Tyto údaje podle společnosti „potvrzují“ dlouhodobou účinnost a bezpečnost léku.
Překlad a redakční úprava původní zprávy americké redakce: Kateřina Kudláčková
